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AI制药封面
2026年7月 · 小K | 爱研究

AI制药:哪些是真水平,哪些是讲故事?

一句话结论:AI制药的效率革命已验证,临床革命待检验,商业革命是幻象。
一句话结论:AI制药的效率革命已验证,临床革命待检验,商业革命是幻象。

一、先回答核心问题:AI制药到底行不行?

行,但只在早期环节行。

AI在药物发现的前端——靶点识别、分子设计、化合物筛选——已经证明能把研发周期压缩25%-50%,把合成测试的分子数量从上千个砍到不足80个。这是实打实的效率提升,不是PPT。

但药物研发是一个超长链条:靶点发现→分子设计→临床前→I期→II期→III期→上市审批→商业化。AI目前只在前两步有明确价值。后面每一步都涉及人体试验、监管审批、大规模生产,AI介入的空间有限,时间压缩的幅度也在递减。

反常识论点:AI制药公司目前最赚钱的业务不是卖药——截至目前,没有一款AI全流程设计的药物获得监管批准上市销售过。它们赚的是大药企为"未来可能的好药"提前支付的入场券钱(BD首付款)。

二、主要玩家:谁在做什么?

英矽智能(Insilico Medicine)——全流程AI制药

核心定位:全球唯一跑通"AI靶点发现→AI分子设计→AI临床试验"全链条的公司。

旗舰产品:Rentosertib(治疗特发性肺纤维化IPF)

商业成绩:

合作方潜在总交易额核心管线
礼来27.5亿美元多个靶点
SK生物科技25亿美元多个靶点
施维雅8.88亿美元IPF相关
武田6亿美元多个靶点
累计超70亿美元

2026上半年财务:营收1.06亿美元,净利润3650万美元。但——收入几乎全部来自BD首付款,药品销售收入为零。

已验证待验证风险点
早期研发效率、AI全流程能力III期临床结果(2027年底)、BD里程碑兑现率IIa期出现肝损伤信号(12名退出患者中7人涉及肝功能异常)

晶泰科技(XtalPi)——AI+机器人药物发现平台

核心定位:不做自己的药,卖"铲子"——给大药企提供AI药物发现+自动化实验平台服务。

已验证待验证
平台化收入、大药企认可度自有管线临床进展、平台模式天花板

补充:晶泰孵化的剂泰科技MTS-004已完成III期临床主要终点,是国内首个完成III期的AI制剂新药。这是目前距离"AI药物上市"最近的竞争者之一。

Recursion Pharmaceuticals——表型组学+AI

核心定位:用AI分析细胞图像来发现药物——不依赖传统靶点假设,让数据说话。

合并后剧情极具戏剧性:2025年Q1砍掉超1/3管线;英伟达Q4清仓全部股份;ARK基金逆势大举加仓至3730万股(价值约$1.37亿)。目前有多条管线处于临床I/II期,预计2025-2026年超10项临床读数。

已验证待验证
数据壁垒、大药企合作管线临床转化率

Isomorphic Labs——AlphaFold的商业化

核心定位:Alphabet(谷歌母公司)旗下,基于DeepMind的AlphaFold蛋白质结构预测能力进行药物设计。AI制药领域融资规模最大的玩家之一。

已验证待验证
蛋白质结构预测精度、资本规模结构预测驱动的分子设计能否规模化产出临床候选物

传统大药企的AI布局——内部能力建设

大药企的AI策略很明确:不是赌一家AI公司能成功,而是广撒网——同时跟多个AI平台合作,谁跑出来就用谁的成果。

三、AI的真实作用有多大?分三层看

环节AI能否提速提速幅度证据强度
靶点发现与验证✅ 能压缩50-70%时间强(英矽智能已走完临床验证路径)
分子设计与筛选✅ 能测试分子数从1000+降到<80强(多家公司已产出临床分子)
临床前优化✅ 部分能压缩30-50%中(有案例但缺乏大规模对照)
I/II期临床⚠️ 间接帮助患者筛选、剂量优化可辅助弱(尚无对照证据)
III期临床❌ 几乎无影响试验设计、入组、终点由传统方法决定无证据
上市后商业化❌ 无直接关系

客观结论:AI在药物研发前3个环节(靶点→分子→临床前)的价值已经用数据证明了。但药物研发80%的成本和时间在后期临床,AI在这部分的贡献尚未得到验证。

四、BD首付款:理解AI制药商业化的关键

英矽智能累计签约超70亿美元,2026上半年营收1.06亿美元、净利润3650万——看起来很猛,但需要拆解:

付款类型占总合同比例(行业经验值)确定性说明
首付款(Upfront)5-10%✅ 签约即到账,不退英矽当前收入的主要来源
近期里程碑10-15%较确定完成临床前/IND申报等
临床里程碑40-50%不确定II期成功、III期成功、申报上市
销售里程碑20-30%高度不确定药品上市后年销额达标
销售分成持续最不确定药品上市后按比例抽成

翻译成人话:70亿美元的合同,英矽已经拿到的可能只有5-7亿美元的首付款+近期里程碑。剩下的60多亿,需要未来5-10年、多个临床节点逐步兑现,任何一个环节失败都可能触发合同终止条款。所以"签约70亿"≠"赚到70亿"

五、怎么判断AI制药的真假?三个验证节点

节点1:2027年底——英矽智能III期数据

这是全球首个AI全流程First-in-class小分子药的III期结果。如果成功,AI制药从"有潜力"升级为"有证据";如果失败,整个行业估值要重新定价。

节点2:2027-2028年——BD里程碑兑现率

观察英矽智能、晶泰科技等公司的BD合同中,里程碑付款的实际兑现比例。如果大量合同因临床失败而终止,说明大药企的"真金白银"并没有那么真。

节点3:第一款AI药物上市

目前预计最快2028-2029年。只有当AI药物真正进入药房、产生药品销售收入,"AI制药改变行业"的叙事才能从"卖希望"变成"卖结果"。

六、结论:三层真相

层次判断一句话
效率层✅ 已验证AI确实能让药物发现更快、更便宜,数据扎实
临床层⚠️ 待检验AI药物能否通过III期、成功上市,2027年底见分晓
商业层❌ 当前是幻象AI制药公司赚的是BD首付款(卖希望),不是药品销售收入(卖结果)

AI制药最赚钱的不是卖药,是卖"能卖药的希望"。

这不意味着AI制药是骗局。效率提升是真的、临床数据是有亮点的、大药企的认可也是真实的。但"AI颠覆制药行业"这个叙事,至少被资本放大了3倍。真正的验证要到2027年底——III期数据和BD里程碑兑现率会给出最终答案。

对于看这个赛道的人:不要看签约金额看首付款比例,不要看管线数量看III期成功率,不要看AI概念看临床数据。药这件事,最终还是要回到人体里见真章。

主要数据来源

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